Napoli, bimba di 6 mesi con la Sma salvata al Santobono con il farmaco più costoso al mondo

Una terapia genica innovativa, unica nel suo genere, autorizzata in Europa soltanto lo scorso maggio e in Italia addirittura meno di un mese fa, il 17 novembre, quella grazie alla quale è stata salvata, all'ospedale Santobono di Napoli, una bimba di soli 6 mesi, affetta da Sma, l'atrofia muscolare spinale. Per la terapia è stato utilizzato quello che viene considerato il farmaco più costoso al mondo: 1,9 milioni di euro per un singolo trattamento. La Sma di tipo 1, da cui è affetta la piccola, è una malattia genetica molto grave che insorge subito dopo la nascita e causa un progressivo indebolimento muscolare, che colpisce e compromette anche la deglutizione e la respirazione, causando purtroppo la morte. La bambina, dopo essere stata sottoposta alla innovativa terapia genica, è stata tenuta in osservazione per una settimana, ma ora sta bene e ha potuto fare ritorno a casa. Quello effettuato al Santobono è il primo trattamento di questo tipo che sia mai stato fatto in Italia.

Il padre della bambina, Luigi Russo, ci ha tenuto a ringraziare tutta l'equipe dell'Uoc Neurologia del Santobono diretta dal professore Antonio Varone, e in generale tutti coloro che si sono prodigati nelle cure della piccola. "All'inizio sembra tutto nero, un tunnel senza fine. Adesso, grazie a questo farmaco arrivato prima dei 6 mesi della piccola Sofia, tutti possiamo sperare e vedere alla fine del tunnel la luce tanto attesa. Spero che la nostra piccola possa far da guida a tutti gli altri affetti da questa malattia. Un ringraziamento anche tutti gli infermieri del reparto Neurologia" ha dichiarato.