Gli scienziati che crescono cervelli umani in laboratorio: “Potrebbero salvarci da malattie killer”

I ricercatori di Axonis Therapeutics, azienda biotech, stanno facendo crescere cervelli umani dentro i laboratori della Stazione Spaziale Internazionale (ISS). Gli organoidi potrebbero essere cruciali per la cura di malattie gravi che colpiscono milioni di persone. Tra queste l‘Alzheimer, il Parkinson e le lesioni spinali. I mini cervelli, infatti, sono una delle frontiere più promettenti della biomedicina moderna e offrono nuove speranze per comprendere e trattare malattie che finora sono state considerate incurabili.

Gli organoidi sono masse di cellule coltivate che imitano la struttura e la funzione di un organo umano. Possono essere usati per lo screening di farmaci e accelerare la scoperta di cure per malattie rare. Non solo, gli organoidi possono essere creati anche dalle cellule staminali di un paziente, sarebbe quindi possibile studiare le reazioni specifiche a un trattamento.

I risultati dei test di Axonis Therapeutics

Axonis Therapeutics ha utilizzato un virus riprogrammato per testare una terapia genica sulle cellule del sistema nervoso centrale (CNS). I virus infettano le cellule, sono in grado di inserire materiale genetico e di riprodursi, suscitando una risposta immunitaria.

Gli scienziati hanno riprogrammato il virus per trasportare terapie geniche benefiche all'interno delle cellule, fornendo un trattamento mirato per malattie o lesioni.

Secondo i test, il vettore virale di Axonis Therapeutics sarebbe in grado di fornire una terapia genica ai neuroni umani. “È stato molto eccitante, siamo stati in grado sia di dimostrare la capacità di targeting della terapia genica e siamo riusciti a formare rapidamente modelli 3D del cervello umano”, ha spiegato Shane Hegarty, co-fondatrice e chief scientific officer di Axonis Therapeutics

Perché costruire mini cervelli nello Spazio

I ricercatori hanno fatto crescere gli organoidi cerebrali sulla Stazione Spaziale Internazionale. La bassa gravità ha permesso ai piccoli cervelli di crescere in sole 72 ore. “Fare ricerca nello spazio non è qualcosa a cui penseresti normalmente”, ha spiegato Hegarty. "Ma l'opportunità di sfruttare le condizioni di microgravità può sbloccare un grande potenziale spingendo i confini della scienza in un ambiente unico".

Ad agosto 2023 Axonis Therapeutics aveva inviato sulla ISS flaconcini congelati del virus, neuroni maturi e astrociti a bordo di una missione di rifornimento di carico. I ricercatori del laboratorio hanno poi inserito questi materiali dentro BioCell, un sistema di coltivazione cellulare specializzato.

“La svolta principale è che puoi auto-assemblare rapidamente neuroni e astrociti maturi in un modello del cervello in condizioni di microgravità, cosa che non puoi fare a Terra”.