Una nuova possibilità di cura del neuroblastoma nei bambini: i risultati dello studio del Bambino Gesù
Il neuroblastoma è il tumore solido extracranico più frequente nei bambini: rappresenta il 7-10% delle forme tumorali diagnosticate tra gli zero e i cinque anni e causa l'11% delle morti per malattie oncologiche in età pediatrica. Ora un nuovo studio dell'Ospedale Bambino Gesù di Roma apre le porte a una nuova possibilità di cura per quelle forme di neuroblastoma che non rispondono ai trattamenti consolidati (refrattari) o recidivi attraverso l'utilizzo delle cellule CAR-T da donatori (allogeniche).
Lo ha annunciato lo stesso ospedale romano dopo la pubblicazione di un nuovo studio su Nature Medicine che ha dimostrato l'efficacia del trattamento nei primi pazienti sottoposti alla nuova terapia: nello specifico, le cellule CAR-T da donatori sono state impiegate per il trattamento di questo tumore in cinque bambini che non avevano mostrato una risposta ai trattamenti tradizionali. Di questi, quattro hanno risposto alla terapia: tre hanno mostrato una remissione completa del tumore, in un caso mantenuta nel tempo, mentre il quarto ha mostrato miglioramenti importanti.
Cosa sono le cellule CAR-T
Le cellule CAR-T sono cellule del sistema immunitario, nello specifico linfociti T, che vengono prelevate da una persona con tumore – spiega il portale dell'Istituto superiore di Sanità – e modificate genericamente in modo tale che diventino in grado di attaccare il tumore una volta re-infuse nel paziente. Finora l'Agenzia europea del farmaco (EMA) ha riconosciuto due terapie oncologiche a base di queste cellule: nel trattamento dei linfomi non-Hodgkin molto aggressivi nell'adulto e in quello di un particolare forma di leucemia – leucemia linfoblastica acuta a cellule B – nei bambini e giovani fino a 25 anni, ei casi in cui sia sia rivelata resistente ai trattamenti o sia recidiva
Come sono state utilizzate
Quando le cellule sono prelevate dallo stesso paziente in cui vengono re-infuse, si parla di cellule CAR-T autologhe, mentre nel nuovo studio del Gesù Bambino, sono state utilizzate CAR-T allogeniche, ovvero prelevate da donatori. Già nel 2023 – spiega l'ospedale – un precedente studio condotto dal Bambino Gesù aveva mostrato come la terapia a base di CAR-T autologhe potesse rappresentare un'opzione valida nel trattamento pediatrico di questo tipo di tumore.
Oggi, questo nuovo studio ha indagato il possibile impiego delle cellule CAR-T da donatori, che in quanto tale – spiega la nota del Bambino Gesù – potrebbero avere caratteristiche immunologiche diverse che potrebbero permettere un maggior grado di efficacia della cura. Il professor Franco Locatelli, responsabile del Centro studi clinici oncoematologici e terapie cellulari del Bambino Gesù ha spiegato che queste cellule "svolgono un'attività antitumorale anche superiore rispetto alle CAR-T autologhe poiché i linfociti da cui sono generate provengono da soggetti mai precedentemente esposti a trattamenti chemioterapici che influiscono anche sullo stato di salute dei linfociti".
I risultati di questo studio aumentano le possibilità di trattamento a base di cellule CART-T per quei pazienti che "per la pregressa storia non potrebbero beneficiarne o che hanno già fallito il trattamento con le cellule CAR-T autologhe", ha aggiunto Locatelli, definendo questo studio "un ulteriore passo avanti nella lotta contro il neuroblastoma".
