Un sarcoma raro uccise la madre 30 anni fa: ora il figlio è vicino a un farmaco in grado di curarlo
Paul Workman è un affermato ricercatore medico inglese, impegnato da anni nella lotta al cancro. Quando perse sua madre a causa di un cordoma, una rara forma di sarcoma che colpisce la colonna vertebrale cervicale o l'osso sacro, aveva solo 37 anni. Allora, ha raccontato al Guardian, contro questo tumore – che colpisce una persona su un milione – si poteva fare ben poco, ma oggi, dopo 36 anni, lo stesso Workman, insieme a un gruppo internazionale di scienziati, ha fatto una scoperta che potrebbe porre le basi per un nuovo farmaco in grado di sconfiggere il cordoma.
Oltre che professionalmente – Workman è stato per anni presidente dell'Institute of Cancer Research (ICRI) – il cancro ha segnato anche la sua vita privata in più momenti: anni prima della morte della madre, un altro tumore, all'intestino, gli ha portato via il padre, e di recente lui stesso ha dovuto fare i conti con un cancro alla prostata. Ma, fortunatamente, grazie a una diagnosi precoce e ai passi in avanti fatti dalla ricerca medica, è riuscito a guarire.
La morte della madre per il raro sarcoma
"È stato davvero frustrante. Trentasei anni fa, c'era poco che potevamo fare per curare il cordoma. C'era poca comprensione della malattia e non c'erano farmaci disponibili per aiutare mia madre". Il cordoma che colpì la donna è un tipo di sarcoma, ovvero un tumore maligno delle ossa, molto raro che si sviluppa nella colonna vertebrale cervicale o nell'osso sacro. Si tratta di forme tumorali con una crescita molto lenta e possono trascorrere anche anni prima che si manifestino i sintomi.
"Sono tumori complicati da trattare – spiega la Chordoma Foundation – a causa del coinvolgimento di strutture critiche come il tronco encefalico, il midollo spinale e importanti nervi e arterie", inoltre in circa il 30-40% dei pazienti, il tumore si diffonde, o metastatizza, in altre parti del corpo. Nel caso della madre del ricercatore inglese, la scoperta del tumore è avvenuta molto tardi anche perché la donna soffriva da anni di dolore alla schiena. Questo quindi ha reso ancora più difficile fare una diagnosi in tempi brevi.
La scoperta del ruolo di una proteina chiave
Dopo anni di studio, finalmente, il gruppo di ricercatori di cui fa parte lo stesso Workman potrebbe aver scoperto il punto debole di questa rara forma di tumore. Come spiegano nello studio pubblicato su Nature Communications, questo risiederebbe in una proteina chiave, la proteina brachiuro, che sembra svolgere un ruolo chiave nella sopravvivenza delle cellule tumorali del cordoma.
Il passaggio dalla scoperta del ruolo di questa proteina all'individuazione di una possibile strategia di cura contro il cordoma non è stato però immediato: questa proteina sembrava infatti resistere a qualsiasi farmaco. La vera svolta – spiega Workman – è arrivata quando lui e il suo team hanno scoperto che su questa proteina sono presenti dei siti che possono essere utilizzati come bersagli.
Ora, il gruppo di ricercatori sta sperimentando diversi composti chimici che sembrano dare risultati promettenti per la produzione di un futuro farmaco in grado di bloccare la proteina brachiuro attraverso questi siti-bersaglio. Una volta individuato il farmaco – spiega Workman – questo potrebbe essere impiegato anche come trattamento per lo stadio metastatico di altre forme tumorali diverse dal cordoma. Tuttavia – spiega il ricercatore – c'è ancora molto lavoro da fare: "Prima di avviare la sperimentazione sull'uomo, dobbiamo iniziare a sperimentare su linee cellulari di cordoma e poi su modelli di cordoma negli animali", un percorso che potrebbe impiegare anche cinque anni.
