Sclerosi multipla, farmaco sperimentale ripara la mielina dopo danni ai neuroni nei test preclinici

I ricercatori hanno sviluppato un farmaco sperimentale potenzialmente in grado di ripristinare la vista e le funzioni cognitive innescate dalla morte delle cellule cerebrali e dalla perdita di mielina. La molecola, chiamata LL-341070, è risultata molto efficace in test di laboratorio su modelli murini (topi); nel caso in cui si dimostrasse anche sicura nei test preclinici, in futuro potrebbe rappresentare una terapia rivoluzionaria contro malattie che provocano la perdita di mielina (demielinizzanti). Fra esse sclerosi multipla, sindrome di Guillain-Barré, patologie neurodegenerative e neuroinfiammatorie. Anche il normale invecchiamento determina una perdita di mielina, con conseguente declino della vista e altre funzioni cognitive; il farmaco candidato potrebbe essere dunque un preziosissimo alleato nella terza età.

A dimostrare l'efficacia della molecola LL-341070 è stato un team di ricerca statunitense guidato da scienziati del Dipartimento di Biologia Cellulare e dello Sviluppo – Facoltà di Medicina dell'Università del Colorado, che hanno collaborato con i colleghi del Dipartimento di Fisiologia e Biofisica e della società Autobahn Therapeutics Inc. I ricercatori, coordinati dai professori Daniel J. Denman e Ethan G. Hughes, si sono concentrati sui processi di rimielinizzazione endogeni che si verificano naturalmente quando si verifica la perdita di mielina. La mielina è una sostanza che avvolge come una guaina gli assoni dei neuroni, permettendo lo scambio rapido ed efficace dei segnali elettrici tra le cellule, senza dispersioni e interferenze. L'invecchiamento e alcune malattie attaccano la guaina mielinica, innescando la demielinizzazione. La sclerosi multipla, ad esempio, è una patologia autoimmune che spinge le cellule del sistema immunitario ad attaccare questa preziosa sostanza.

La demielinizzazione ha molteplici effetti sulla salute, causando declino cognitivo, problemi motori e alla vista, difficoltà respiratorie e nel controllo di altre funzioni fisiologiche. In alcuni casi può essere così grave da portare alla paralisi e alla morte, spesso per insufficienza respiratoria. Quando avviene la perdita di mielina il nostro sistema nervoso avvia un processo di rimielinizzazione naturale legato alla produzione di oligodendrociti, le cellule deputate alla produzione della mielina. “Poiché la rimielinizzazione è spesso incompleta, una migliore comprensione della rimielinizzazione endogena e lo sviluppo di terapie di rimielinizzazione che ripristinino la funzione neurale sono imperativi clinici”, spiegano gli autori del nuovo studio. Da qui lo sviluppo della molecola LL-341070, un farmaco sperimentale della famiglia dei tireomimetici che ha un duplice meccanismo d'azione: aumenta il numero degli oligodentrociti e di conseguenza accelera e migliora la capacità del cervello di riparare la guaina mielinica, con tutti i vantaggi che ciò comporta.

Testato sui topi, il farmaco “ha accelerato significativamente il processo di riparazione e migliorato la funzione cerebrale correlata alla vista nei topi, anche dopo gravi danni”, hanno spiegato gli scienziati in un comunicato stampa. Un dettaglio significativo risiede nel fatto che anche una riparazione incompleta della mielina garantisce funzioni cerebrali legate alla vista sensibilmente migliori. In pratica, potrebbe ripristinarla laddove seriamente compromessa. Almeno questo è ciò che suggeriscono gli studi preclinici. “Questa ricerca ci avvicina a un mondo in cui il cervello ha la capacità di guarire se stesso”, ha affermato il professor Hughes. “Sfruttando questo potenziale, speriamo di aiutare le persone con malattie come la SM (sclerosi multipla NDR), invertendo potenzialmente parte del danno, offrendo alle persone l'opportunità di recuperare la vista e le funzioni cognitive”, ha aggiunto lo scienziato. “Sappiamo da anni che la mielina svolge un ruolo cruciale nella funzione cerebrale. Questo studio evidenzia il ruolo della mielina corticale nella funzione visiva. Il farmaco potrebbe cambiare le carte in tavola perché accelera i meccanismi di riparazione naturali del cervello”, gli ha fatto eco il professor Denman.

La speranza è che il farmaco sperimentale possa superare tutta la lunga trafila dei trial preclinici e clinici e trasformarsi in una terapia rivoluzionaria per i pazienti con sclerosi multipla e altre patologie. I dettagli della ricerca “Incomplete remyelination via therapeutically enhanced oligodendrogenesis is sufficient to recover visual cortical function” sono stati pubblicati su Nature Communications.