Leucemia, create rivoluzionarie cellule staminali del sangue trapiantabili: possibile svolta

I ricercatori australiani sono riusciti a creare in laboratorio cellule staminali del sangue umano capaci di produrre globuli rossi, globuli bianchi e piastrine incredibilmente simili a quelle vere presenti all'interno del cordone ombelicale e in altri tessuti embrionali. È la prima volta che si raggiunge un traguardo del genere e potrebbe rivoluzionare il modo in cui trattiamo i tumori del sangue come le leucemie e i linfomi generati da una proliferazione anomala dei linfociti, oltre che le patologie legate a insufficienza del midollo osseo. Ciò che le rende preziose risiede nel fatto che possono essere ottenute dalle cellule di un paziente abbattendo il rischio di rigetto e reazioni immunitarie severe che possono anche condurre alla morte. Inoltre possono essere anche congelate prima di essere infuse. Al momento sono state testate solo su modelli murini (topi), ma i ricercatori sono fiduciosi che entro cinque anni sarà possibile eseguire i primi trial clinici di Fase 1, ovvero la sperimentazione sugli esseri umani.

A sviluppare in laboratorio cellule staminali del sangue in grado di generare i corpuscoli o elementi figurati del sangue (eritrociti, leucociti e trombociti o piastrine) estremamente simili a quelli nel tessuto embrionale è stato un team di ricerca internazionale guidato da scienziati australiani del Murdoch Children's Research Institute (MCRI) dell'Ospedale pediatrico reale, che hanno collaborato a stretto contatto con i colleghi di diversi istituti. Tra quelli coinvolti il Dipartimento di Pediatria, Facoltà di Medicina, Odontoiatria e Scienze della Salute dell'Università di Melbourne e il Dipartimento di Biologia Molecolare, Cellulare e dello Sviluppo dell'Università della California di Los Angeles. I ricercatori, coordinati dalla professoressa Elizabeth Ng, per ottenere questo pionieristico risultato hanno superato un ostacolo biotecnologico che fino ad oggi impediva la produzione di cellule del genere. Più nello specifico, hanno ottenuto cellule ematopoietiche CD34 + multipotenti e funzionalmente definite (iHSC) a partire da cellule staminali pluripotenti indotte umane – conosciute come cellule iPS -, a loro volta derivate da altre cellule. Dopo aver rimosso il fattore di crescita endoteliale vascolare (VEGF) dalle cellule iPS in differenziazione, nel terreno di coltura sono state rilasciate cellule del sangue CD34 + che successivamente sono state congelate (più correttamente, crioconservate).

Dopo lo scongelamento ne sono state trapiantate 2 milioni in topi immuodeficienti, dove hanno determinato attecchimento e produzione di corpuscoli del sangue simili a quelli che si ottengono dal trapianto di sangue presente nel cordone ombelicale. In pratica, sono diventate midollo osseo funzionale e perfettamente efficiente. “Prima di questo studio, non era possibile sviluppare in laboratorio cellule staminali del sangue umane in grado di essere trapiantate in un modello animale con insufficienza del midollo osseo di produrre cellule del sangue sane. Abbiamo sviluppato un flusso di lavoro che ha creato cellule staminali del sangue trapiantabili che rispecchiano da vicino quelle nell'embrione umano”, ha dichiarato la professoressa Ng in un comunicato stampa. “È importante sottolineare che queste cellule umane possono essere create nella scala e con la purezza richieste per l'uso clinico”, ha chiosato la scienziata.

Grazie allo sviluppo di queste cellule, sarà possibile sviluppare trattamenti personalizzati per molteplici patologie del sangue, “tra le quali leucemie e insufficienza del midollo osseo”, ha spiegato il professor Andrew Elefanty coautore dello studio. Lo scienziato ha sottolineato che sebbene le cellule staminali del sangue siano alla base di terapie salvavita, "non tutti i bambini trovano donatori perfettamente compatibili". I trapianti, inoltre, possono portare a gravi reazioni immunitarie che a loro volta possono sfociare nella morte dei pazienti. Producendo queste cellule in laboratorio a partire da quelle degli stessi pazienti, prelevate ad esempio dal sangue o dalla pelle, tale rischio sarà praticamente abbattuto. “La capacità di prelevare qualsiasi cellula da un paziente, riprogrammarla in una cellula staminale e poi trasformarla in cellule del sangue specificamente compatibili per il trapianto avrà un impatto enorme sulla vita di questi pazienti vulnerabili”, ha affermato la professoressa Ng. I dettagli della ricerca “Long-term engrafting multilineage hematopoietic cells differentiated from human induced pluripotent stem cells” sono stati pubblicati in Nature Biotechnology.