Farmaco sperimentale raddoppia la sopravvivenza dei pazienti col cancro al cervello più comune e mortale

I ricercatori hanno sviluppato un farmaco sperimentale in grado di prolungare sensibilmente la sopravvivenza dei pazienti colpiti da glioblastoma (GBM), la forma più diffusa e mortale di cancro al cervello primario. Nello specifico, il farmaco chiamato Rhenium Obisbemeda (186RNL) ha più che raddoppiato la vita dei pazienti rispetto alla sopravvivenza media rilevata con le terapie standard. Migliorato di molto anche il tempo libero dalla progressione della malattia. Si tratta dunque di un passo in avanti significativo nella lotta a questa spietata patologia oncologica, nella speranza di trovare al più presto una cura definitiva.

Come spiegato nell'articolo “Survival in glioblastoma: a review on the impact of treatment modalities” pubblicato su Clinical and Translational Oncology, la sopravvivenza a 5 anni dalla diagnosi di glioblastoma è di appena il 5 percento, ma difficilmente i pazienti superano i tre anni di vita. “La sopravvivenza non è migliorata significativamente negli ultimi decenni. Attualmente, il meglio che può essere offerto è una modesta sopravvivenza media complessiva di 14 mesi nei pazienti sottoposti a resezione massima sicura più chemioradioterapia adiuvante”, avevano scritto il professor Delgado-Lopez e colleghi. Gli scienziati che hanno messo a punto il nuovo farmaco sottolineano che, in genere, dopo il fallimento del trattamento standard basato su resezione chirurgica, radioterapia e chemioterapia adiuvante, la sopravvivenza è di appena 8 mesi. Circa il 90 percento dei pazienti – l'età media di insorgenza è 53 anni – sviluppa una recidiva dell'aggressivo tumore cerebrale. È alla luce di questi dati impietosi che l'efficacia di Rhenium Obisbemeda (186RNL) rappresenta una speranza per i malati e le loro famiglie.

A mettere a punto il nuovo farmaco sperimentale e testarlo è stato un team di ricerca internazionale guidato da scienziati del Mays Cancer Center presso lo University of Texas Health Science Center di San Antonio (UT Health San Antonio), che hanno collaborato con i colleghi di vari istituti. Fra quelli coinvolti la Case Western Reserve University di Cleveland, l'Anderson Cancer Center della University of Texas e l'azienda farmaceutica Plus Therapeutics di Austin. I ricercatori, coordinati dal professor Andrew J. Brenner, docente e primario della ricerca neuro-oncologica presso l'ateneo di San Antonio, tra 2015 e il 2021 hanno coinvolto in uno studio clinico di Fase 1 chiamato “ReSPECT-GBM” ventuno pazienti con glioblastoma, che non avevano risposto efficacemente a uno o più trattamenti. I pazienti hanno ricevuto il farmaco sperimentale direttamente sui tumori cerebrali attraverso appositi cateteri predisposti nel cervello. Rhenium Obisbemeda (186RNL) è progettato per bombardare il glioblastoma con livelli molto elevati di radiazioni beta attraverso il radioisotopo renio-186 (186Re), che viene incapsulato in minuscole vescicole lipidiche chiamate liposomi per massimizzarne l'efficacia e la durata.

Dopo l'intervento gli scienziati hanno seguito il decorso clinico dei pazienti, mettendolo a confronto con quello dei malati sottoposti al trattamento standard per il glioblastoma. Come indicato, il radioisotopo ha migliorato nettamente la sopravvivenza e la progressione libera da malattia, portandole rispettivamente a 17 e 6 mesi per i dosaggi più elevati, ovvero superiori a 100 gray (Gy). È doveroso sottolineare che in genere gli studi di Fase 1 sono predisposti per determinare il dosaggio e la sicurezza di un farmaco sperimentale, in secondo luogo valutano l'impatto terapeutico, che in questa sperimentazione è risultato significativo. Il farmaco non solo è risultato ben tollerato, ma ha migliorato molto gli esiti clinici. “Nel complesso, i pazienti hanno ricevuto dosi di radiazioni assorbite senza tossicità significativa superiore a quella possibile con radioterapia a fasci esterni (EBRT) e hanno dimostrato mOS (sopravvivenza complessiva NDR) oltre lo standard di cura per il glioblastoma ricorrente (~8 mesi)”, hanno scritto nell'abstract dello studio. L'autore principale dello studio ha sottolineato in un comunicato stampa che questa sperimentazione offre speranze, aggiungendo che entro la fine di quest'anno si concluderà anche lo studio di Fase 2.

Recentemente una terapia innovativa basata sulle CAR-T (cellule T del recettore chimerico dell’antigene – CAR) è riuscita a “cancellare” il glioblastoma in un uomo di 72 anni, ma si è trattato di un caso unico che i ricercatori stanno approfondendo. I dettagli sul farmaco sperimentale sono riportati nell'articolo “Convection enhanced delivery of Rhenium (186Re) Obisbemeda (186RNL) in recurrent glioma: a multicenter, single arm, phase 1 clinical trial” pubblicato sulla prestigiosa rivista scientifica Nature Communications.