Cosa sappiamo della nuova terapia genica che sconfigge la leucemia
Una nuova terapia genica, descritta dagli scienziati come l’editing più complesso mai compiuto con cellule T CAR (dall’inglese “Chimeric Antigen Receptor T cell” ovvero cellule T esprimenti un Recettore Chimerico per l’Antigene) ha dato prova di grande efficacia nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta a cellule T (T-ALL), un tipo di tumore del sangue che prende origine dalle cellule T e che si stima rappresenti il 15% delle leucemie linfoblastiche acute diagnosticate in età pediatrica. Somministrata per la prima volta ad Alyssa, una 13enne di Leicester, in Inghilterra, nell’ambito di trattamento sperimentale presso il Great Ormond Street Hospital (GOSH) per pazienti che non rispondono ai trattamenti convenzionali, inclusa la chemioterapia e il trapianto di midollo osseo, la nuova terapia genica ha determinato remissione dalla malattia a 28 giorni dall’infusione, in seguito alla quale i medici hanno fatto ricorso a un secondo trapianto di midollo osseo per il ripristino del sistema immunitario.
“Ora, a sei mesi dal trattamento, Alyssa sta bene ed è a casa, dove sta recuperando con la sua famiglia e continua il suo follow-up post-intervento al GOSH” hanno precisato gli specialisti dell’ospedale londinese in una nota. Sebbene si tratti un risultato preliminare, che deve essere monitorato e confermato nei prossimi mesi, la remissione completa osservata nella giovane paziente è un dato “piuttosto notevole” ha affermato il dottor Robert Chiesa, consulente in trapianto di midollo osseo e terapia con cellule CAR-T presso GOSH . “Siamo rimasti molto colpiti dal coraggio di Alyssa e niente ci rende più felici di vederla fuori dall’ospedale, tornare a una vita più normale”.
Ma in cosa consiste, esattamente, l’infusione di cellule T CAR modificate secondo il protocollo del GOSH? E perché la normale terapia con cellule T CAR non è ugualmente efficace nei pazienti con questo particolare tipo di leucemia?
Un nuovo tipo di terapia genica con cellule T CAR contro la leucemia
A spiegare quali sono le caratteristiche della tecnica genetica, chiamata editing di base, che ha permesso di creare un nuovo tipo di terapia con cellule T CAR, è stato il team di ricerca guidato da Waseem Qasim, professore di terapia cellulare e genica del Great Ormond Street Institute of Child Health dell’University College di Londra e consulente immunologo presso il GOSH, che ha prodotto le cellule come parte di un programma di ricerca promosso dal Medical Research Council del Regno Unito.
Il nuovo tipo di terapia con cellule T CAR, illustrato in un video esplicativo su Youtube, è in grado di attaccare le cellule T cancerose, attraverso alcuni cambiamenti nel genoma delle cellule T ottenute da un donatore sano, in modo che le cellule T così ottenute siano in grado di trovare e distruggere rapidamente le cellule T dell’organismo in cui vengono infuse, comprese le cellule T leucemiche.
Con la tradizionale terapia con cellule T CAR, il trattamento della leucemia a cellule T risulta decisamente complicato perché “le cellule T progettate per riconoscere e attaccare le cellule cancerose finiscono per distruggersi a vicenda prima che possano essere somministrate come trattamento” hanno precisato gli studiosi ricercatori. In particolare, il nuovo processo di editing genetico apporta precise modifiche al DNA delle cellule T che si traducono in “uno speciale tipo di cellule T” che risulta nascosta all’attacco delle altre cellule T modificate, così come alle cellule T leucemiche. “L’editing di base – concludono i ricercatori – è così preciso che speriamo porti a un minor numero di effetti collaterali e renda la terapia CAR con cellule T un’opzione terapeutica per più tumori e più bambini”.
