Approvato farmaco anti Alzheimer che riduce il declino cognitivo del 35%: “È un vero passo avanti”

Un innovativo farmaco contro il morbo di Alzheimer è stato appena approvato dalla Food and Drug Administration (FDA), l'autorevole agenzia federale statunitense deputata alla regolamentazione di farmaci, prodotti alimentari, terapie sperimentali e dispositivi medici. Si tratta del Donanemab, nome commerciale Kisunla, un farmaco sviluppato dalla casa farmaceutica americana Eli Lilly che ha dimostrato risultati eccezionali nei trial clinici di Fase 3. In pazienti con lieve deterioramento cognitivo e malattia di Alzheimer allo stadio precoce è stato in grado di rallentare il declino cognitivo e funzionale fino al 35 percento rispetto al placebo (a 18 mesi dall'inizio della terapia). Ma non solo. Kisunla ha infatti abbattuto in modo significativo anche il rischio che i pazienti passassero alla fase clinica successiva della demenza, legata a problemi di memoria, linguaggio e comportamentali sempre più severi, oltre alla perdita dell'indipendenza. La riduzione nella progressione della malattia è arrivata fino al 39 percento.

Alla luce di questi risultati, il farmaco di Eli Lilly è stato immediatamente considerato fra le armi più promettenti per contrastare l'Alzheimer, una malattia ad oggi incurabile che colpisce circa 40 milioni di persone in tutto il mondo, in base ai dati dell'Organizzazione Mondiale della Sanità(OMS). Secondo le stime i casi potrebbero triplicare entro il 2050 a livello globale. A causa del devastante impatto sanitario, sociale ed economico della malattia, l'approvazione del Donanemab rappresenta un significativo passo avanti nella pratica clinica. Il farmaco è tecnicamente un anticorpo monoclonale che colpisce le placche di beta amiloide, le proteine “appiccicose” che assieme ai grovigli di proteina tau si accumulano nel cervello dei pazienti con neurodegenerazione in corso. Sono tra i principali biomarcatori associati alla malattia di Alzheimer. La morte dei neuroni ha un effetto catastrofico sulla cognizione sfociando nella demenza.

Gli studi che hanno evidenziato l'efficacia del farmaco sono stati il TRAILBLAZER-ALZ 2 e l'NCT04437511. Nel primo sono stati coinvolti 1.200 pazienti con lieve declino cognitivo tra i 60 e gli 85 anni, nel secondo 1.700. Sono stati randomizzati in gruppi ricevendo dosi mensili di Kisunla (da 700 a 1.400 milligrammi ogni quattro settimane) per infusione endovenosa o un placebo. Come indicato, a 18 mesi in chi ha ricevuto il farmaco è stato osservato un significativo rallentamento del declino cognitivo (fino al 35 percento) e un rischio ridotto di progredire alla fase clinica successiva (fino al 39 percento). Anche le concentrazioni di placche di beta-amiloide nel cervello, valutate attraverso la tomografia a emissione di positroni (PET), sono state ridotte in modo significativo. La media della riduzione è stata del 61 percento a 6 mesi; dell'80 percento a 12 mesi; e dell'84 percento a 18 mesi rispetto al basale, cioè all'inizio dello studio. Sono tutti dati che certificano l'efficacia del farmaco nell'eliminare l'accumulo di proteine associate all'Alzheimer e nel migliorare la cognizione in pazienti con la fase precoce della demenza.

“Kisunla ha dimostrato risultati molto significativi per le persone con malattia di Alzheimer sintomatica precoce, che hanno urgente bisogno di opzioni di trattamento efficaci. Sappiamo che questi farmaci hanno il massimo potenziale beneficio quando le persone vengono trattate in una fase precoce della loro malattia e stiamo lavorando duramente in partnership con altri per migliorare la rilevazione e la diagnosi”, ha dichiarato in un comunicato stampa la dottoressa Anne White, presidente di Lilly Neuroscience. “I nostri più sentiti ringraziamenti ai pazienti e ai loro cari per aver partecipato ai nostri programmi clinici e agli scienziati e collaboratori di Lilly che hanno perseverato per decenni di ricerca. Ogni anno, sempre più persone sono a rischio di questa malattia e siamo determinati a migliorare la loro vita”, ha chiosato la dirigente del colosso farmaceutico.

Per quanto concerne la sicurezza del Kisunla, dagli studi clinici è emerso che si può manifestare una condizione nota come ARIA (acronimo di amyloid-related imaging abnormalities) associata a gonfiore e sanguinamento temporanei in alcune zone del cervello. In genere non si presentano sintomi, ma in rari casi la condizione può essere pericolosa per la vita. Possibili anche reazioni allergiche al farmaco, sintomi simili all'influenza, problemi gastrointestinali (nausea e vomito) e anomalie alla pressione. In generale il rapporto costi benefici e comunque considerato a favore dei secondi (altrimenti non avrebbe ricevuto il via libera). Ad oggi Kisunla è la prima e unica terapia mirata contro le placche di beta amiloide approvata dalla FDA e rappresenta una solida speranza per i pazienti con demenza allo stadio iniziale. Dopo l'ok dell'ente regolatore statunitense dovrebbe seguire l'approvazione dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e, a stretto giro, quello dell'Agenzia Italiana per il Farmaco (AIFA). Ma al momento non ci sono dati precisi al riguardo.

L'approvazione è stata accolta con entusiasmo dall'Alzheimer's Association, tra le principali organizzazioni internazionali in prima linea nel contrasto alla patologia neurodegenerativa. "Questo è un vero passo avanti. L'approvazione odierna offre alle persone più opzioni e maggiori opportunità di avere più tempo", ha dichiarato la presidente dell'associazione Joanne Pike. "Avere più opzioni di trattamento è il tipo di progresso che tutti stavamo aspettando, tutti noi che siamo stati toccati, anche colti di sorpresa, da questa malattia difficile e devastante", ha chiosato l'esperta.