Il cancro più diffuso nei bambini ha finalmente una nuova terapia: è più efficace e meno tossica
I ricercatori hanno dimostrato che per la leucemia linfoblastica acuta a cellule B (LLA-B), la forma più comune di cancro nei bambini, è ora disponibile una nuova terapia più efficace e meno tossica del trattamento standardizzato, che riduce anche il rischio di recidiva di oltre il 60 percento. È stato infatti dimostrato che un anticorpo monoclonale – cioè semi-sintetico, creato in laboratorio a partire da una vera immunoglobulina – è in grado di migliorare sensibilmente l'azione della chemioterapia contro questa forma di tumore del sangue, riducendo le reazioni avverse e migliorando in modo significativo la sopravvivenza libera dalla malattia. Gli scienziati spiegano che nonostante una percentuale significativa di piccoli pazienti guarisca, questa leucemia nella forma recidivante resta “una delle principali cause di morte per cancro tra i bambini”. Avere dunque una terapia migliore non può che essere una splendida notizia.
Per rendersi conto di quanto è efficace questo anticorpo monoclonale, chiamato Blinatumomab, basti sapere che durante uno studio clinico di Fase 3 si è dimostrato talmente superiore rispetto alla chemioterapia standard che medici e ricercatori hanno immediatamente sospeso la sperimentazione per darlo a tutti i bambini, non solo dell'ospedale in cui si stava conducendo, ma in tutti gli Stati Uniti. A determinare l'efficacia di questa nuova terapia contro la leucemia linfoblastica acuta a cellule B (LLA-B) è stato un team di ricerca internazionale guidato da scienziati del Center for Cancer and Blood Disorders del Children's Colorado Hospital e della Scuola di Medicina dell'Università del Colorado, che hanno collaborato con molteplici istituti. Fra quelli coinvolti il Dipartimento di Medicina di Laboratorio e Patobiologia dell'Università di Toronto (Canada), l'Università della Florida, il Texas Children's Cancer and Hematology Center, l'Amgen Research di Monaco di Baviera (Germania), l'Università della Pennsylvania e moltissimi altri. Tutti erano sotto l'egida della collaborazione chiamata Children's Oncology Group (COG).
L'efficacia della nuova terapia contro il cancro infantile
I ricercatori, coordinati dalle professoresse Lia Gore e Maureen O'Brien, hanno condotto uno studio di Fase 3 (chiamato AALL1731) su bambini affetti dalla più comune forma di cancro infantile, mettendo a confronto i risultati dei due trattamenti: la chemioterapia standard e il trattamento sperimentale con Blinatumomab, assegnato casualmente (in due cicli non consecutivi con 28 giorni di somministrazione). In tutto sono stati coinvolti oltre 1.400 piccoli pazienti ricoverati in molti ospedali. Dopo 2,5 anni di follow-up medio, la sopravvivenza libera da malattia stimata a 3 anni è risultata essere del 96 percento nel gruppo blinatumomab contro l'87 percento in quello della sola chemioterapia. Nei pazienti con un rischio di recidiva medio lo stesso parametro è stato del 97,5 percento nel primo gruppo e del 90,2 percento nell'altro, mentre in quello dei pazienti a elevato rischio di recidiva è stato del 94,1 percento nel primo e dell'84,8 percento nel secondo. Più in generale, i bambini che avevano ricevuto l'anticorpo monoclonale presentavano una probabilità inferiore del 61 percento di avere una recidiva.
Il blinatumomab riduce anche le reazioni avverse
Non solo l'anticorpo monoclonale garantiva una migliore efficacia, ma risultava anche meno tossico, determinando meno episodi di sindrome da rilascio di citochine, convulsioni, infezioni gravi, afte e problematiche al midollo osseo. Tutto questo migliorava in modo significativo la qualità della vita dei piccoli pazienti. “La sperimentazione clinica si è chiusa in anticipo perché i risultati erano chiari: coloro che non hanno ricevuto il farmaco hanno avuto risultati significativamente peggiori rispetto a coloro che sono stati trattati con blinatumomab. Questo ha cambiato all'istante lo standard di cura per i pazienti del Children's Colorado e in tutta la nazione”, ha dichiarato la professoressa Gore in un comunicato stampa. “Sono immensamente orgogliosa del team e del lavoro che continua a essere svolto in questo campo. Questa ricerca significa che più bambini non solo sopravviveranno, ma prospereranno anche; con questo trattamento, i bambini staranno meglio, si sentiranno meglio, le loro vite saranno meno influenzate negativamente dal cancro. C'è ancora più speranza che saranno trattati con questo regime e non avranno mai ricadute”, ha chiosato con entusiasmo la scienziata.
Il Blinatumomab è un anticorpo monoclonale di derivazione murina a catena singola con proprietà contro gli antigeni CD19 e CD3; ciò attiva l'azione citotossica contro le cellule tumorali della leucemia. La speranza è che il nuovo trattamento venga approvato e reso disponibile al più presto per tutti i bambini che ne hanno bisogno. In Italia, secondo i dati dell'AIRC, colpisce 1,6 bambini ogni 100.000 nati e 1,2 bambine ogni 100.000 nate. Rappresenta circa l’80 percento delle leucemie e un tumore su quattro di quelli diagnosticati in età pediatrica (tra 0 e 14 anni). L’incidenza massima è nei piccoli tra i 2 e i 5 anni. I dettagli della ricerca “Blinatumomab in Standard-Risk B-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia in Children” sono stati pubblicati sull'autorevole rivista scientifica The New England Journal of Medicine.