Libmeldy, la medicina più costosa del mondo, verrà fornita gratuitamente nel Regno Unito

Una buona notizia per i bambini inglesi affetti da leucodistrofia metacromatica, una rarissima malattia genetica. L'NHS, ovvero il Servizio Sanitario Nazionale britannico, ha infatti deciso di fornire loro gratuitamente la terapia salvavita Libmeldy, finora ritenuta la più costosa al mondo, con un prezzo variabile tra i 2,5 e i 3 milioni di euro. Amanda Pritchard, amministratore delegato di NHS England, ha annunciato la decisione affermando che ciò rappresenterà un grande sollievo per i neonati che vengono al mondo con la rarissima patologia. Gli studi clinici "hanno dimostrato che il trattamento con Libmeldy porterà sostanziali benefici per la salute dei pazienti, migliorando significativamente la qualità e l'aspettativa della loro vita, dando loro la prospettiva di una vita normale". Finora tale possibilità era preclusa ai malati: visto l'esigui numero di pazienti affetti da affetti da leucodistrofia metacromatica – appena 4 all'anno – finora le case farmaceutiche avevano investito scarse risorse nella ricerca di una terapia. Una volta trovata, inoltre, era stata immessa sul mercato a un prezzo esorbitante e decisamente impossibile da sostenere per le famiglie.

Cos'è Libmeldy, uno dei farmaci più costosi del mondo

Come spiega il sito dell'EMA, l'Ente Europeo dei Medicinali, "il Libmeldy è un farmaco  indicato per il trattamento di bambini affetti da leucodistrofia metacromatica(MLD). La MLD è una malattia ereditaria rara in cui si verifica un’alterazione (mutazione) di un gene necessario per la produzione di un enzima denominato arilsulfatasi A (ARSA), che scompone sostanze note come solfatidi. Di conseguenza, i solfatidi si accumulano e danneggiano il sistema nervoso e altri organi, causando sintomi quali difficoltà di deambulazione, deterioramento mentale progressivo e infine la morte". L'ente inoltre aggiunge che Libmeldy è un tipo di medicinale "per terapia avanzata denominato ‘terapia genica', ossia un tipo di medicinale che agisce introducendo geni nell’organismo. Il principio attivo contenuto in Libmeldy sono cellule staminali (CD34+), ottenute dal midollo osseo o dal sangue del paziente stesso, che sono state modificate in modo da contenere una copia del gene per produrre ARSA e che possono dividersi per produrre altri tipi di cellule ematiche (del sangue)".