Il piccolo Luca affetto da Sma, escluso dalla terapia. Il papà Giuseppe: “Nessuna certezza”

Luca ha quasi 6 anni e vive con la sua famiglia a Milazzo, in Sicilia. Quando aveva solo sei mesi di vita i genitori hanno scoperto che è affetto da una malattia genetica rara, l'atrofia muscolare spinale di tipo 1. Una diagnosi che è arrivata come una tegola sulla loro testa, dal momento che si tratta della forma più grave di questa patologia. Il 9 marzo 2021, il Consiglio di amministrazione di AIFA ha approvato la rimborsabilità della terapia genica Zolgensma a carico del SSN per tutti i bambini affetti da SMA1 sotto i 13,5 kg di peso. Ma Luca pesa solo 18 chili circa. È rimasto escluso dalla somministrazione di un farmaco milionario che potrebbe donargli un futuro migliore. Come si legge nel comunicato:"L’accordo con l’azienda Novartis ha inoltre incluso l’impegno della società a mettere a disposizione il farmaco a titolo gratuito all’interno di studi clinici per i bambini con un peso compreso tra i 13,5 e i 21 kg, allo scopo di acquisire su questi pazienti, in un setting controllato, dati ulteriori di efficacia e sicurezza". Il papà Giuseppe, vuole certezza e chiarezza.

"Mio figlio escluso dalle terapia genica"

"Per Luca purtroppo, attualmente non è cambiato niente – ha detto Giuseppe, padre di Luca – perché pesa quasi 18 chili.  L'Aifa ha anche scritto e precisato che è stato fatto un accordo con la Novartis che prevede il reclutamento di bambini dai 13,5 ai 21 kg per studiare meglio questo farmaco e gli effetti sui bambini con un peso fino ai 21 chili. Attualmente non abbiamo niente – continua Giuseppe – abbiamo contattato la clinica di riferimento dove è in cura nostro figlio e loro, giustamente, ancora non sanno nulla. Vogliamo capire che tempi ci vorranno, per quanto riguarda l'organizzazione dei trials, quando e quanti bambini verranno reclutati ecc… Il tempo corre, Luca cresce fortunatamente e rischia di restare fuori sia da questi trials e sia da una possibile speranza di vita migliore andando all'estero.

Aiutiamo il piccolo Luca

Mamma Melissa e papà Giuseppe hanno deciso di raccontare la sua storia e di continuare ad avere speranza attraverso la raccolta fondi per raccogliere quanti più soldi possibile per curare il piccolo all'estero, dando vita ad una gara di solidarietà che ha coinvolto tutta l'Italia.

"Rischiamo di non raggiungere nemmeno la somma necessaria per andare all'estero – ha detto Giuseppe –  per questo chiediamo a tutti di non fermarci per la raccolta fondi perché deve continuare. Luca deve avere una speranza di vita migliore e fin quando non avremo la certezza che potrà fare il farmaco, quanto meno avere già la prenotazione, come già gli altri bambini fino ai 13,5 chili sono già stati convocati e ad aprile faranno il farmaco, mentre per Luca e per gli altri bimbi come lui, che ripeto, hanno un peso superiore ai 13,5 chili non c'è nulla di concreto e nulla di certo".